Europa retirará medicamento para distúrbios musculares raros da PTC Therapeutics
A PTC Therapeutics 
PTCT disse na quinta-feira que o painel consultivo do regulador de saúde europeu reafirmou uma opinião negativa sobre seu medicamento usado para tratar um distúrbio hereditário progressivo de perda muscular, fazendo com que suas ações caíssem mais de 11% nas negociações pós-mercado.
O medicamento, Translarna, recebeu aprovação condicional (link) na União Europeia em 2014 para tratar crianças ambulatoriais com cinco anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne(DMD) expressando "mutação sem sentido", que encerra prematuramente a tradução de um gene em uma proteína.
O parecer negativo emitido pelo Comité dos Medicamentos para Uso Humano(CHMP) resultará na retirada do medicamento na Europa, disse a empresa, acrescentando que a Comissão Europeia ratificará o parecer e retirará o medicamento do mercado no prazo de 67 dias.
“A notícia é lamentável, pois o Translarna é atualmente a única terapia aprovada para o tratamento de pacientes com DMD com mutações sem sentido na UE”, disse Joseph Thome, analista da TD Cowen, em nota.
Thome estima receitas da Translarna em US$ 214 milhões em 2024.
O CHMP emitiu um parecer negativo em Setembro sobre a renovação e conversão da autorização condicional em autorização de introdução no mercado completa do Translarna.
A autorização condicional de comercialização de um medicamento permite a comercialização de medicamentos concebidos para tratar doenças potencialmente fatais que têm poucas ou nenhumas opções de tratamento, mesmo que ainda não estejam disponíveis dados clínicos abrangentes.
O Translarna foi desenvolvido para aumentar a produção de uma proteína chamada distrofina, cuja ausência causa enfraquecimento muscular em pacientes com DMD.
A doença neuromuscular afeta cerca de um em cada 3.500 nascimentos masculinos em todo o mundo, de acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras.